近年來，罕見病患者無藥可用的問題受到社會廣泛關注。3月6日，全國政協委員、民革廣東省委副主委熊水龍在小組討論時呼吁，加快罕見病藥品的審批，在部分地區將罕見病藥品優先納入醫保目錄。

目前，世界上已知的罕見病種類約7000多種，只有1%的罕見病可望治愈，僅6%有藥可醫。在中國，保守估計有2500萬罕見病患者。但是，在現行的醫療保障制度下，罕見病患者的醫療保障嚴重不足，很多醫藥費都要自己承擔。

“疾病易誤診，確診后缺藥，有了藥沒錢買，是罕見病群體的一個縮影。”熊水龍說，雖然罕見病患者人數比較少，但是一旦患病，對家庭來說就是100%的災難。“在缺乏相關的報銷醫療制度的保障下，一般家庭的患者都無法自費承擔堅持治療，或放棄治療，或因病致貧、因病返貧。”

在熊水龍看來，雖然近期政府出臺了很多和罕見病相關的政策，包括去年5月公布的《第一批罕見病目錄》、減稅、診療的網絡的建立等。部分省市的醫保部門也主動將罕見病藥物納入地方醫保目錄中，但其覆蓋病種和保障力度仍然有限。“無論是自費負擔還是慈善捐贈的方式都很難持久，無法保障患者長期穩定的治療，解決的根本途徑還是醫療保障制度的改革，將更多的罕見病例加入到醫療保障制度中。只有在制度上的醫療政策才是病人真正終身的保障。”

對此，熊水龍建議，盡快將更多的罕見病納入醫保，相關藥物進入可供報銷藥品清單。對特別重要的救命藥給予全額報銷;以國家補貼方式選擇若干制藥廠生產罕見病必備用藥等。

“罕見病患者盡管診治現狀不佳，但不代表治療上等于‘零’希望。實際上，部分罕見病在經過規范治療后，患者依然可以回歸家庭、社會和正常生活。”熊水龍說，加強罕見病患者用藥保障、降低患者及其家庭的經濟負擔，對預防發生家庭災難性醫療支出、提高患者生活質量具有重要意義。